Registre français de suivi à long terme des patients porteurs de la mutation PDGFRa – D842V traités par Avapritinib.
L’objectif de ce registre en vie réelle est de réaliser un suivi à long terme et de décrire la survie des patients atteints de GIST porteurs de la mutation D842V du gène PDGFRa, traités par Avapritinib afin de collecter les données d’efficacité et de sécurité de ce médicament.
Il est mis en oeuvre en parallèle de l’ATU de cohorte jusqu’en juin 2023.
Elle doit également permettre d’étendre les connaissances autour de l’usage de ce médicament, mais aussi de confirmer sa position dans la prise en charge thérapeutique.
Ce registre répond également à une demande de la HAS et doit notamment décrire :
- Les caractéristiques des patients traités (sexe, âge, caractéristique de la maladie, traitements antérieurs)
- L’évolution clinique des patients
- La survenue d’effets indésirables
- La stratégie thérapeutique (poursuite du traitement vs arrêt).
Les participants seront suivis jusqu’à mi-juin 2023.