BLU 285-3101

Evaluation de la sécurité d’emploi, la pharmacocinétique, et l’activité anti-tumorale de l’Avapritinib chez des patients pédiatriques atteints de tumeurs solides dépendant des voies de signalisation de KIT ou PDGFRa.

Etude de phase I/II, multicentrique, à bras unique.

Pour qui ? L’étude Blu 285-3101 s’adresse aux patients âgés de 2 à 17 ans, atteints de tumeurs solides présentant des mutations de KIT ou du PDGFRa, récidivantes ou réfractaires au traitement standard ou pour lesquelles aucun traitement standard n’est disponible ou susceptible d’apporter le moindre bénéfice clinique.

L’étude comprend deux parties :

• Partie 1 : Confirmation de la dose, sécurité d’emploi et pharmacocinétique
• Partie 2 : Efficacité, sécurité d’emploi et pharmacocinétique à la dose recommandée dans la partie 1.